阿茲海默症多重標靶新藥 獲美國FDA覈准一期臨牀試驗

國衛院名譽研究員蘇益仁表示，AD致病因素與機制目前仍不清楚，是上百種新藥開發失敗的主因。目前除了類澱粉蛋白堆積可能是造成神經元退化的原因之外，老化相關的氧化壓力、內質網細胞自噬功能下降、amyloid累積及發炎等病理都有相關。本報資料照片

研發中的阿茲海默症新藥「TML-6」於今天（6月6日）獲得美國食品藥物管理局（FDA）覈准進行一期臨牀試驗。這個新藥由南臺科技大學講座教授、國衛院名譽研究員蘇益仁帶領團隊研發，相關臨牀前資料及多重標靶作用機制，將於今年七月國際阿茲海默症年會（Alzheimer's Association International Conference，AAIC）中發表。

阿茲海默症（Alzheimer's disease，AD）佔失智症中六到七成，是一種神經退化性疾病，估計全球有近六千萬名病患，目前尚無可阻止或逆轉病程的治療方法。

過去研究發現，AD患者腦部有不正常的類澱粉蛋白（amyloid）斑塊及神經纖維纏結，針對消除類澱粉蛋白的研究與藥品開發很多，但近卅年來，全球投入數百億美元開發上百種新藥，至今僅有兩個抗類澱粉蛋白抗體藥物通過美國 FDA 覈准上市，且經核淮新藥爲針劑，副作用大，藥價昂貴。

蘇益仁表示，AD致病因素與機制目前仍不清楚，是上百種新藥開發失敗的主因。目前除了類澱粉蛋白堆積可能是造成神經元退化的原因之外，老化相關的氧化壓力、內質 網細胞自噬功能下降、amyloid 累積及發炎等病理都有相關。

TML-6爲口服小分子新藥，蘇益仁團隊自美國北卡羅萊大學李國雄院士、美國加州雄合生技公司石秋洋博士團隊，近廿年合成的系列專利化合物中，以六種阿茲海默症的生物標記平臺，篩選出候選藥物。以口服制劑爲主要開發方向，與抗體藥物相比，功效較佳、副作用低、使用方便及藥價便宜。

TML-6將由合作研究機構百瑞精鼎公司（Parexel）在美國洛杉磯格蘭岱爾醫療中心（Glendale Adventist Medical Center, LA, USA.）進行第一期臨牀試驗，七月收案，預計2025年第一季完成。2025年第三季將啓動全球多中心，含美國、瑞典、臺灣的二期a 臨牀試驗，規畫以血液生物標記篩選患者，並做爲療效指標評估，也規畫TML-6 與抗體新藥國際大廠進行合併療法及預防計劃。

研發TML-6的美力齡生醫於2017年由科技部（現國科會）價創計劃資助，2018年由南臺科技大學成立衍生公司，並進駐南臺育成中心研發。2019年起由國衛院協助毒理、藥理測試諮詢、動物模式驗及臨牀試驗設計，並委託國內外機構及協力廠商完成TML-6新藥臨牀前開發，將進一步邁向臨牀試驗及國際發展。