關注2000萬罕見病患者，不止在國際罕見病日

推進罕見病防治，也是關係億萬民衆切身利益的大事。

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▲2020年10月30日，罕見病患兒正在安慰媽媽。新京報資料圖

每年2月的最後一天，是國際罕見病日。在我國，罕見病患者約有2000萬人，每年新增患者也超過20萬人。自2018年以來，有關部門通過制定罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、成立中國罕見病聯盟等措施，不斷推進破解罕見病防治難題的“中國方案”。

罕見病種類多、發病率低、臨牀研究少，成爲人類共同面臨的重大醫學難題。但由於人口基數大，罕見病患者的絕對數量在我國其實並不少。

有分析稱，全國2000萬罕見病患者，如將其家庭算在內，罕見病幾乎與全社會10%的人口直接相關。可以說，推進罕見病防治，也是關係億萬民衆切身利益的大事。

罕見病在我國進入公共視線的時間不算早，但近年來在國家介入下，相關防治行動可謂進展迅速。

比如，2018年國家衛健委等部門聯合發佈《第一批罕見病目錄》，首次給出了罕見病的官方定義；2019年，324家醫院被遴選組建爲全國罕見病診療協作網，對患者進行相對集中診療和雙向轉診；2019年3月1日起，首批21個罕見病藥品和4個原料藥獲得增值稅優惠……

▲罕見病病友舉辦音樂會：爲罕見而歌唱 希望能更多融入社會。新京報我們視頻出品（ID：wevideo）

可以看出，罕見病防治方面的“中國方案”，實際是一套政策組合拳，也是對“人民至上，生命至上”的生動實踐。

國家醫保局公佈的數據顯示，在此前的基礎上，今年1月，又有7種罕見病藥品進入國家醫保藥品目錄。其中就包括治療脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液，價格從每針70萬元的“天價”，降到醫保報銷後個人僅需支付幾千元。類似的舉措，立竿見影地降低了患者的治療和用藥負擔。

無論是推動罕見病定義的建立，還是爲罕見病藥品和原料降稅，抑或是提高相關藥品的審批效率，推動藥品納入醫保，實際都顯示了政府有形之手的力量。

這種“強幹預”，顯著提升了整個社會對於罕見病的關注度。因此，近幾年，罕見病防治在輿論場屢屢以公共議題的方式出現，不少企業、社會組織也積極參與其中。

相當一部分患者在求醫、用藥上則直接受惠於此，藥企、科研機構在藥物研發、生產方面也有了更多動力。可以說，我國罕見病防治的“正向循環”正在形成。

相較於一般疾病，罕見病由於發病率低，治療技術的突破、藥物的供應，如果純粹靠市場規律“調節”，將不可避免地存在盲區。

這種背景下，政府力量主動介入，彌補了市場調節的不足，其作用不可替代。而過去幾年的實踐也已充分證明，這一路徑是行之有效的。

當然，罕見病是一個社會問題，也是一項系統工程。目前，我們對於罕見病的認知也還存在着諸多空白，對於罕見病的防治，註定要久久爲功，讓行之有效的“中國方案”持續完善和優化。

目前，全國“兩會”召開在即，有政協委員已經提出包括共同探索罕見病藥品醫療保障機制、將相關藥品納入商業健康保險等建議，以在更大力度上解決患者的用藥難、看病難問題。

此外，考慮到80%的罕見病都與遺傳變異有關，加強相關預防、篩查，同樣重要。

據悉，“十四五”期間，國家還將撥付資金3億元用於罕見病患者多學科合作診療、患者及家庭成員遺傳檢測和諮詢、醫師診療能力培訓等工作。

有了政府的積極引導與兜底，把社會各方的積極性調動起來，在罕見病防治上，我們就一定能夠不斷向“不讓一個患者掉隊”的目標靠近，讓“中國方案”重新點燃萬千家庭的希望。

編輯 馬小龍 校對 張彥君

值班編輯 康嘻嘻 吾彥祖

本文部分內容首發自新京報公號“新京報評論”

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