罕見病藥物司妥昔單抗獲批，我國罕見病藥物研發、引進步入快車道

新京報訊（記者 王卡拉）12月2日，國家藥監局發佈公告，通過優先審評審批程序，批准臨牀急需罕見病藥物注射用司妥昔單抗的進口註冊申請，用於人體免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人皰疹病毒8型（HHV-8）陰性的多中心型卡斯特曼病（Castleman）即MCD成人患者。據新京報記者不完全統計，這是今年以來我國批准的第9款罕見病新藥。

今年9款罕見病新藥獲批上市

MCD是一種以淋巴組織生長爲特徵的罕見病，多數患者出現多器官損害且預後差，部分患者會轉化爲惡性淋巴瘤。司妥昔單抗是一種人-鼠嵌合單克隆抗體，可阻斷人白細胞介素-6（IL-6）與IL-6受體相結合，對IL-6產生抑制作用，繼而抑制細胞生長。該藥因罕見病用藥被納入《第一批臨牀急需境外新藥》名單，由百濟神州引進，並於2021年1月遞交上市申請獲受理。

據新京報記者不完全統計，今年以來，我國獲批上市的罕見病新藥共有9個，包括協和發酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶α、楊森的富馬酸二甲酯、渤健的氨吡啶、羅氏的利司撲蘭口服溶液用散和薩特利珠單抗、葛蘭素史克的美泊利珠單抗及百濟神州引進的司妥昔單抗。

從上述獲批情況來看，罕見病藥物主要還是依靠海外引進。不過，隨着鼓勵政策不斷出臺，近些年來佈局罕見病領域的企業在逐步增多。如11月19日獲批上市的美泊利珠單抗，是首個用於治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎的靶向藥物，國內企業邁博藥業、正大天晴在佈局美泊利單抗生物類似藥。其中，正大天晴於今年10月提交臨牀試驗申請並獲受理。

罕見病領域吸引更多資本投入

Frost&Sullivan數據預計，罕見病將影響全球3.5%至5.9%的人口，全球罕見病藥物市場規模也將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元，年複合增長率爲11%。

在一政策的鼓勵和推進下，國內針對罕見病領域的投資變得較以前更加活躍。2020年2月及12月，北海康成先後完成9800萬美元的D輪融資及5800萬美元的E輪融資；2020年7月，琅鏵醫藥宣佈完成8000萬美元A輪融資；今年2月，錦籃基因宣佈完成近億元天使輪融資。

今年9月舉辦的第十屆中國罕見病高峰論壇上，華泰大健康聯席負責人廖逸星提及，雖然中國市場還未出現專注於罕見病的企業完成IPO，但是單筆的融資金額已經和美國的單筆融資金額開始接近。不過，除個別頭部企業發展較爲順利外，很多其他罕見病企業在發展過程中遇到困難，主要是因爲行業不夠成熟，進而導致估值體系難以確定。

中國罕見病領域領跑企業北海康成已正式進入招股階段。該公司成立於2012年，專注佈局罕見病領域，其首款商業化產品是去年獲批上市的艾度硫酸酯酶β注射液，該藥是國內首個且唯一的全球新一代治療黏多糖貯積症Ⅱ型的酶替代療法。此外，北海康成的研發管線中還有針對陣發性睡眠性血紅蛋白尿症的CAN106注射液，已獲批臨牀試驗、治療戈謝病的CAN103等。

7個罕見病藥物納入醫保目錄

越來越多的罕見病用藥被納入醫保目錄，覆蓋罕見病病種也明顯增加。近日，中國藥學會科技開發中心發佈的《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示，與2009版醫保藥品目錄相比，2020版醫保目錄納入罕見病用藥品種數增加105%，覆蓋的罕見病病種數增加69%。

12月3日最新公佈的2021年醫保談判結果顯示，又有7個罕見病治療藥物被納入新版醫保目錄，分別爲人凝血因子Ⅸ、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、依洛尤單抗注射液、氯苯唑痠軟膠囊，治療領域涉及血友病、遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮症、多發性硬化、法佈雷病、純合子型家族性高膽固醇血癥、轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病。隨着越來越多的罕見病藥品被調入醫保目錄，罕見病患者用藥的可及性將大大提高。

業內專家表示，罕見病藥物可及性問題仍需從國家層面來系統解決。《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》曾建議，我國政府儘快制定“罕見病國家行動計劃”，圍繞罕見病的基礎研究、藥品研發、仿製與生產和醫療保障，構建可持續的創新和發展生態環境。

校對 盧茜