美製藥公司Alnylam股價暴漲，其罕見病藥物臨牀試驗喜獲佳績

①美國Alnylam製藥公司暴漲超37%，股價報227美元，創2023年2月以來的最高水平;

②公司在官網宣佈，其研發的RNAi藥物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了積極的頂線結果。

財聯社 訊 6月24日美股早盤，美國Alnylam製藥公司(Alnylam Pharmaceuticals, Inc.，股票代碼：ALNY)暴漲超37%，股價報227美元，創2023年2月以來的最高水平。

消息面上，Alnylam在官網宣佈，其研發的RNAi藥物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了積極的頂線結果。在總體和單藥治療人羣方面，藥物在主要終點和所有次要終點上均具有統計學顯著性。

Helios-B是一項大規模的Ⅲ期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在評估vutrisiran治療ATTR-CM(轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變心肌病)患者的療效和安全性。

ATTR-CM又稱“澱粉心”，是心臟澱粉樣變的一種，也是一種罕見的致死性疾病，患者也被叫做“澱粉人”。該疾病主要是由於功能異常的蛋白沉積在心肌間質引起的，這些蛋白在顯微鏡下看起來像是澱粉樣的纖維，所以命名爲澱粉樣變，並非是真正的澱粉。該疾病確診後生存期僅有2至5年，在沒有特效藥時，不少患者就去世了。因此，“能否有藥可醫”對“澱粉人”相當關鍵。

研究結果顯示，vutrisiran讓全因死亡率風險和複發性心血管事件綜合發生率分別降低了28%和33%;次要終點中，總體和單藥治療人羣的全因死亡率分別降低了36%和35%。

Alnylam首席醫療官Pushkal Garg寫道，“我對Helios-B研究得出的這些壓倒性積極數據感到非常興奮，這表明vutrisiran有可能滿足ATTR-CM患者的需求。”

“我們正在緊急向監管機構提交這些令人信服的數據，以便將這種藥物帶給全球各地的患者。” 公司在新聞稿中補充稱，vutrisiran還表現出了令人鼓舞的安全性和耐受性，與其既定特性一致。

公司CEO Yvonne Greenstreet表示，“我對結果感到非常高興，這表明vutrisiran有可能成爲變革性藥物。只要監管部門給予有利的審查，它有可能成爲治療這種疾病的新標準，推動公司進入下一個大幅增長的時代。”

有數據顯示，全球範圍內估計有超過30萬名ATTR-CM患者，然而對該疾病的治療選擇極其有限。目前，ATTR-CM適應症擁有偌大的藍海市場，卻僅有輝瑞一家獨佔。

美國投行William Blair的分析師Myles Minter稱該結果對Alnylam來說是一個“本壘打”，並且對同一賽道的Ionis和Intellia來說是一個積極信號。截至發稿，Intellia股價漲7.3%，Ionis漲2.4%。

Alnylam的競爭對手BridgeBio跌14%。瑞穗分析師Jared Holz表示，鑑於Alnylam的結果，BridgeBio的標準“現在有所提高”。

去年，BridgeBio報告了其藥物針對相同病症的積極結果，預計美國監管機構將在11月底決定是否批准該藥物。

來源：財聯社