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FDA拒絕批准眼科製劑貝伐珠單抗上市

8月30日，Outlook Therapeutics宣佈收到FDA就ONS-5010（貝伐珠單抗）用於治療溼性年齡相關性黃斑變性（wAMD）的上市申請發出的完整回覆函（CRL）。

FDA在CRL中表示，雖然ONS-5010的關鍵III期NORSE TWO研究達到了有效性和安全性的主要終點，但是由於一些CMC（化學、生產和質量控制）問題、批准前生產檢查的開放觀察以及缺乏實質性證據，無法在當前的審查時間內批准其上市。

新聞公佈後，Outlook公司股價大跌80%。

ONS-5010的上市申請主要基於3項III期臨牀試驗（NORSE ONE、NORSE TWO和NORSE THREE）的積極結果。

NORSE ONE是一項概念驗證研究，共納入61例wAMD患者。結果顯示，ONS-5010組患者達到最佳矯正視力（BCVA）評分增加15個字母以上的比例與雷珠單抗組無顯著性差異（11.8% vs. 22%）。

NORSE TWO研究共納入228例wAMD患者。結果顯示，ONS-5010組患者達到BCVA評分增加15個字母以上的比例顯著高於雷珠單抗組（意向性治療人羣：41.7% vs. 23.1%，P=0.0052；符合方案人羣：41.0% vs. 24.7%，P=0.0409）。此外，在意向性治療人羣中，ONS-5010組患者的BCVA評分平均增加11.2個字母，雷珠單抗組增加5.8個字母，具有統計學意義（P=0.0043），符合方案人羣的趨勢與其一致。

NORSE THREE研究共納入197例wAMD、糖尿病黃斑水腫（DME）和視網膜靜脈阻塞（RVO）繼發黃斑水腫患者，旨在評估ONS-5010的安全性。

目前，抗VEGF療法是wAMD、DME和RVO的標準治療。據估計，全球眼科抗VEGF療法的市場規模達131億美元，這一數字在2030年將達到195億美元。

原研貝伐珠單抗（Avastin）是羅氏開發的一種抗VEGF-A單抗，目前只適用於腫瘤患者。統計顯示，約73%的美國視網膜專家超適應症使用貝伐珠單抗（Avastin）作爲wAMD的一線治療。但是，Avastin只有用於靜脈注射的包裝版本，醫療機構只能將其重新包裝才能用於眼科患者。重新包裝的過程容易造成製劑污染，並且不同批次的濃度不一致，不同機構的生產標準也不一樣。

美國市場上已有5款抗VEGF療法可用於治療wAMD等視網膜疾病，但這些療法定價不低，一針的價格普遍在2000美元左右。重新包裝的貝伐珠單抗，一針的價格約爲75美元。Outlook公司希望可以推出低價的ONS-5010以惠及廣大患者。

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