兒科罕見病資格認定（RPDD）爲罕見病治療創造更多可能

兒科罕見疾病或病症由於患者基數較小，導致相關藥物或生物製品開發的投資回報率不容樂觀，產品開發者甚至可能面臨虧損的結果。正因如此，兒科罕見病產品在發展前景可期的製藥行業卻備受冷遇，衆多兒科罕見病患者的醫療需求長期得不到滿足。

針對兒科罕見病產品研發的不利境地，孤兒藥資格認定（ODD）是一種可選的能爲罕見病產品研發降低成本、提高效率的快速審批程序。基本原則與ODD相似，更側重醫療需求得不到滿足的兒童罕見病患者的兒科罕見病資格認定（RPDD）途徑，更加值得相關申辦方關注。

RPDD計劃致力於在ODD提供的激勵之外，爲此類產品申辦方提供獲得FDA審批的額外激勵舉措，從而促進兒科罕見病領域的新藥研發進展。

2012年《美國食品藥品管理局安全與創新法案》（FDASIA）在《聯邦食品藥物及化妝品法》（FD&C Act）中增加了第529節，確立了RPDD計劃以及與其相關的優先審評券（PRV）制度。2016年，《推進希望法案》（Advancing Hope Act）爲RPDD項目提供了額外的闡釋和定義，《21世紀治癒法案》（21st Century Cures Act）就該計劃的落日條款進行了擴展補充。

RPDD認定標準

藥物或生物製品想要獲得RPDD認定，必須滿足三個主要標準：

獲得權益的標準

FDA可向獲得新藥上市申請（NDA）或生物製品許可申請（BLA）批准的RPDD產品申辦方授予PRV。該PRV兌換後可用於加速其他產品的後續NDA或BLA的審評進程；也可以出售給其他申辦方，賦予其同樣的優先審評權益。

想要在兒科罕見病產品申請（RPDD認定產品的上市申請）獲批後獲得PRV的申辦方，其NDA或BLA必須是滿足以下幾個標準的人用藥物申請：

*請注意，兌換PRV並不保證獲得優先審評機會的產品一定能通過審批。

RPDD時間表和維護

申辦方應在提交ODD或快速通道資格認定（FTD）申請的同時或2周內，進行RPDD申請。ODD申請可在提交NDA或BLA申請前的任何時候向FDA 孤兒藥產品開發辦公室（OOPD）提交；FTD申請可在初次提交IND的同時，或在Pre-NDA或Pre-BLA會議之前的任何時間，提交給相應審評部門。

需要注意的是，無論RPDD申請是否與ODD或FTD同時提交，每個RPDD申請都應獨立遞交至OOPD。而一旦申辦方及時提交RPDD申請，FDA應在提交後60天內做出決定並給予回覆。

此外，儘管在提交NDA或BLA之前沒有相關強制性要求，但獲得RPDD認定的申辦方必須在獲批後5年內向FDA提交報告，說明獲得該批准後前四年的具體情況。

RPDD核心優勢

有資格獲得PRV，是通過RPDD認定最爲顯著的優勢。如上所述，申辦方可以兌換PRV以加速其他產品的後續NDA或BLA的審評，也可以將PRV出售給其他申辦方使用。根據可查閱的銷售信息（數據來源：www.gao.gov/assets/gao-20-251.pdf），自2017年2月以來，PRV的售價從8000萬美元到1.3億美元不等，價值不菲。

對於在兒科罕見病領域缺乏經驗的申辦方來說，如果能與在RPDD等專業領域具備豐富經驗和專門知識的資深CRO合作，有利於申辦方針對自身產品量身定製最具時間和成本效益的監管和商業策略，從而簡化臨牀開發流程，大大提升研發效率及申報成功的可能性。

關於普米爾醫藥

普米爾醫藥（Premier Research）目前已經充分掌握腫瘤學和血液學、罕見病、神經科學、全球開發註冊策略等各方面領域。依託 20 年產品開發經驗，公司可以提供從初始策略制定、臨牀開發再到最終監管申報的一站式全方位服務。公司設有專精於爲罕見和挑戰性開發項目提供戰略、監管和商業層面服務的部門Camargo，在幫助申辦方獲得RPDD等特殊資格方面擁有豐富經驗。關注普米爾微信Premier Research，瞭解更多領先行業洞見。