“藥”有希望：罕見病用藥保障的三個關鍵問題
近年來，國家醫保局採取一系列措施，切實提升罕見病患者的醫療保障水平。據統計，目前已有80多種罕見病藥被納入醫保。罕見病患者的用藥保障，關鍵是要解決如下三個問題：一是有藥治；二是用得起；三是買得到。
一
關於解決“有藥治”的問題
如果一種罕見病到目前爲止尚無藥可治，也就根本談不上需要保障用藥的問題。由此可見，罕見病用藥保障的基礎和前提首先是必須要有藥可治。
爲保證罕見病患者能夠有藥可治，國家對罕見病藥物研發以及國外已上市的罕見病藥進口都給予了政策支持。比如：將具有明顯臨牀價值的罕見病藥和改良型新藥納入到優先審評審批範圍；對於境外已上市的罕見病藥，進口藥品註冊申請人經研究認爲不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨牀試驗數據直接申報藥品上市註冊申請；對一些罕見病用藥納入增值稅減免範圍，等等。通過一系列政策支持，我國罕見病藥的上市速度明顯加快，一定程度上緩解了我國罕見病患者無藥可治的問題。
但由於罕見病藥存在用藥對象特定、市場規模小、收益不確定等問題，也就需要得到更多的政策支持。筆者認爲，除了繼續既有的支持政策外，可以考慮新增如下支持政策：
一是加快頒佈實施罕見病新藥專利保護和數據保護制度。雖然說，2022年5月，國家藥監局在《藥品管理法實施條例（修訂草案徵求意見稿）》中規定，對批准上市的罕見病新藥，給予不超過7年的市場獨佔期，但截止目前尚未正式頒佈，建議在對“新藥”給出明確界定的基礎上，抓緊走完最後的法律程序，儘早頒佈實施。
二是對境外進口、但缺乏人種差異數據的罕見病藥，在保證科學的基礎上，適當減少臨牀試驗受試者數量，在進行少量樣本的臨牀試驗後，加速批准上市。
三是減免罕見病藥銷售收入所得稅。目前，國家已對罕見病藥實行增值稅按3%徵收、研發費用抵免所得稅等政策優惠。建議在此基礎上，進一步研究制定對罕見病藥的銷售收入實行減免企業所得稅等優惠政策。
二
關於解決“用得起”的問題
罕見病藥要讓患者“用得起”，一是罕見病藥的價格要合理；二是要有一個費用分擔機制。
關於價格問題。目前，通過國家談判，已經有70多種罕見病用藥以合適的價格納入醫保目錄，從而爲罕見病患者的治療提供了更多選擇。但也有一些罕見病藥，因爲價格偏高而暫未納入。站在醫保部門的角度來說，下一步的任務應當是，利用醫保基金所蘊藏的巨大的集團購買力，實現對高價罕見病藥的戰略性購買，讓偏高的罕見病藥價迴歸到合理水平，進而將其納入醫保。
關於費用分擔問題。按照我國目前的政策設計，醫療費用的主要付費方包括：醫保、患者、商保、慈善捐贈等，各支付方通過疊加付費的方式進行費用分擔。目前，存在的主要問題，一是“政府主導並負責管理的基本保障‘一枝獨大’，而市場主體和社會力量承擔的補充保障發育不夠”，羣衆對基本醫保的期望值過高，導致基本醫保的負載過大，而包括商保在內的其他非基本醫保在滿足人民羣衆日益增長的多樣化、個性化醫療保障服務需求方面，以及化解重特大疾病患者的高額醫療費用風險方面，所發揮的作用相對有限，既未能很好地滿足部分患者的高端醫療服務需求，也沒有徹底解決部分患有諸如特殊罕見病等重疾患者的高額醫療費用負擔問題；二是對於用藥尚未納入醫保的罕見病患者來說，目前還沒有一個有效的辦法來分擔其高昂的醫療費用，導致患者及其家庭面臨着更多的因病致貧風險。
因此，必須在不斷完善並充分發揮基本醫保主體作用的基礎上，着力培育並促進由市場主體和社會力量承擔的、包括商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助等在內的補充性醫療保障的發展。同時，作爲一項應急式過渡性措施，建立罕見病專項保障基金，用於分擔用藥尚未納入醫保的罕見病患者的一部分醫藥費用，從而給予他們更多的治療希望和信心。
三
關於解決“買得到”的問題
如果罕見病藥“有藥治”，也“用得起”，但就是“買不到”，那麼對於罕見病患者來說，還是白瞎。爲解決罕見病藥能夠“買得到”的問題，國家的一項重要舉措就是對醫保談判藥品實行“雙通道”管理。但從目前的情況來看，存在的主要問題是，醫院和藥店對罕見病藥的備藥積極性普遍不高，特別是罕見病高價藥。
對醫院來說，在全面實行“藥品零差率”政策後，藥品已從醫院的收益項變成了成本項，而高價罕見病藥物，其單品所佔用的資金量較大而使用率很低，無疑會影響醫院配備高價罕見病藥的意願。再加上，國談罕見病藥不像集採藥那樣對醫院存在採購量上的硬約束，從而進一步削弱了醫院配備高價罕見病藥的行爲自覺。
對藥店來說，國談罕見病藥經談判進入醫保以後，價格大幅下降，收益不斷降低，而經營罕見病藥的藥店必備的高水準專業技術人員、專業化的冷鏈及倉儲條件都需要相應的高成本支持。高成本和低收益的雙重挑戰，會擠壓藥店的利潤空間，從而影響藥店經營國談罕見病藥物的積極性。
因此，需要優化完善相關政策。大體來說：
一是對使用週期較長、療程費用較高、使用頻率較低的談判藥品，建立單獨的藥品保障機制，施行單獨的醫保支付政策。
二是對供應國談罕見病藥的定點零售藥店給予政策激勵，提高定點零售藥店保障國談罕見病藥供應的積極性和主動性。
三是對一些用量較小但不可或缺的罕見病藥物，可以考慮建立國家藥品儲備制度，確保在緊急情況下能夠迅速調撥。
原標題：罕見病用藥保障的三個關鍵問題
來源 | 海聊清談
編輯 | 崔秀娟 高鵬飛
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