藥華藥與中研院聯手 開發新藥

該新藥爲中研院分子生物研究所院士沈哲鯤團隊開發。

藥華指出，β(beta)型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症屬國際公認之罕見疾病，目前治療方法僅有輸血以及服用Hydroxyurea緩解症狀等方法，治療的效果不足且無法根治，因此研發具有專一性治療β(beta)型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症之孤兒藥(Orphan Drug)刻不容緩。

就初步統計，美國帶有β(beta)型地中海型貧血缺陷基因約有200多萬人，其中約有33%地中海貧血患者對藥物Hydroxyurea治療無效，鐮狀細胞貧血患者約50%，且Hydroxyurea具骨髓毒性，並可能導致不孕。輸血治療之後遺症則爲體內過多之鐵離子殘留，因此須進一步進行打針或口服之排鐵治療，每人每年約需花費臺幣70萬元，效果又有限。因此，研發療效相同的取代藥物有其必要性。

該合作計劃中γ-球蛋白(HbF)的誘導是一個治療型地中海貧血和鐮狀型貧血最有前景的方法，利用藥華醫藥既有的新藥開發經驗與能力，將沈哲鯤院士提供具有相當的潛力與優勢的四個小分子化合物進行的最佳化研究，篩選出可發展成爲新藥的化合物。