人類腫瘤藥物治療史上的三次革命：從化療藥物到靶向藥物、免疫治療藥物——中國醫保腫瘤用藥發展史

開欄語

腫瘤已成爲危害人類健康的“頭號殺手”。近年來我國惡性腫瘤發病、死亡人數持續上升，治療費用持續攀升，目前已成爲佔用醫保基金最大的領域之一。中國癌症中心的數據表明，2022年我國新發癌症患者482.47萬例，死亡257.42萬例，均居全球第一。毫無疑問腫瘤已經成爲威脅全民健康、增加患者醫藥負擔的重要原因。

腫瘤治療具有周期長、費用高、預後不確定的特點。近年來一大批新藥陸續上市，給患者救治帶來了希望。但新藥價格往往十分普遍昂貴，“望藥興嘆”成爲廣大患者不可承受之重。疾病無情醫保有情。國家醫保局立足維護人民健康的職責定位，及時將符合條件的腫瘤治療藥物納入醫保，特別是通過准入談判，發揮戰略購買優勢，引導腫瘤治療領域新藥價格迴歸合理，使原來價格昂貴、普通百姓可望不可及的腫瘤藥能夠惠及廣大患者，推動我國腫瘤治療臨牀用藥水平迅速比肩國際主流。

現行版醫保目錄共計有西藥和中成藥3088種，其中腫瘤治療相關用藥241種。自2018年國家醫保局成立以來，醫保目錄累計新增744種藥品，其中腫瘤用藥達到100種，在所有治療領域中高居首位。2018年至2023年底，協議期內談判藥品累計受益近3000萬人次，醫保基金支出超千億元，實際報銷比例近70%。在醫保政策的協同支持下，我國腫瘤防治成效初顯。目前我國惡性腫瘤的5年相對生存率達40.5%，較10年前提升了10個百分點。在醫保部門不懈努力下，廣大參保患者對新藥迅速實現了付得起、用得上、有保障的目標。

爲做好醫保政策和腫瘤防治知識宣傳，中國醫療保險的“小保”和知名藥學科普公衆號“藥葫蘆娃”攜手出品《腫瘤防治，醫保護航》系列科普文章並開設專欄，將在4月15-21日的第30個全國腫瘤防治宣傳週期間每日一篇，對醫保藥品政策和抗腫瘤藥物知識進行科普解讀，帶您揭開醫保目錄內抗腫瘤藥物的神秘面紗！

人類腫瘤藥物治療史上的三次革命：從化療藥物到靶向藥物、免疫治療藥物——中國醫保腫瘤用藥發展史

腫瘤已成爲危害人類健康的“頭號殺手”，但是人類從來沒有因爲恐懼而停止對癌症病因、疾病機制和治療方法的探索。人類一直在與全民公敵——癌症不懈奮戰。隨着時代的進步，抗腫瘤藥物方面的研發也在不斷創新。腫瘤藥物治療也經歷了三次革命，越來越多的腫瘤藥被及時納入醫保支付範圍，使腫瘤患者的生存狀況得到了極大的改善。

第一次革命：化療藥物

20世紀40年代，氮芥作爲最早使用於臨牀的抗腫瘤藥，用於治療淋巴瘤和何杰金氏病。此後，隨着抗癌藥物的研究開發，化療藥物得到了快速的發展，一些腫瘤的聯合化療方案也陸續趨於成熟。阿黴素、順鉑、紫杉醇、吉西他濱……常用的化療藥物延長了不少患者的生命。時至今日，化療仍然是多數瘤種的標準治療方案。但化療藥物也存在較強的副作用，無法做到精準殺死癌細胞，往往是殺敵一千，自損八百。因此科學家一直在努力尋找可精準命中癌細胞，減少對正常組織或細胞損傷的治療手段。

第二次革命：靶向藥物

隨着DNA雙螺旋結構的破解，信號傳導通路的相繼發現，找到了多個與腫瘤發生、發展有關的位點，最終靶向藥物應運而生，如針對表皮生長因子受體（EGFR）基因突變的吉非替尼、間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的克唑替尼、費城染色體陽性的伊馬替尼等。靶向藥物可以精準地瞄準靶點發揮作用，不影響腫瘤周圍的正常組織細胞，爲廣大腫瘤患者帶來福音。但若是靶點基因發生了突變，靶向藥物就會失去目標，喪失療效。

第三次革命：免疫治療藥物

腫瘤的發生與人體免疫機制息息相關。全世界首個PD-1藥物於2014年在日本首先上市，2018年下半年我國也陸續批准了多個PD-1/PD-L1藥物，特別是2019年以後信迪利單抗、特瑞普利單抗、卡瑞利珠單抗、替雷利珠單抗等被納入國家醫保藥品目錄，以覆蓋瘤種全、適用人羣廣、抗瘤活性久、不良反應輕的獨特優勢，在臨牀實踐中廣泛應用，對中國腫瘤的臨牀治療產生了巨大影響。

廣大參保患者臨牀用藥需求是醫療保障關注的重中之重。如前所述，現行版國家醫保目錄內的腫瘤治療藥物已達241種，不僅是數量增加，水平也不斷提升，從最初的化療藥物，逐漸增加了靶向藥物和免疫治療類抗腫瘤藥，爲廣大腫瘤患者提供了全面、可及的保障。特別是國家醫保局成立以來，主動適應臨牀醫藥科技進步和參保人員用藥需求的變化，建立常態化、動態化的醫保藥品目錄調整機制，實現了目錄內腫瘤靶向藥物（免疫藥物）從無到有，從少到多，從有到優的轉變。一大批原來市場價格昂貴的靶向藥物（免疫藥物）如奧希替尼、信迪利單抗、尼拉帕利等通過談判以適宜價格納入醫保支付範圍。在大幅減輕患者經濟負擔的同時，顯著提升了我國腫瘤臨牀用藥水平，在較短時間內實現了從化療爲主到靶向藥、免疫治療藥物廣泛應用的跨越，廣大腫瘤患者的用藥保障水平得到了極大提升。

編輯 | 楊紫萱 何作爲

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