劑泰C輪募資1億美元，“不看Biotech”的2024，藥物遞送企業怎麼拿錢｜36氪專訪

文｜胡香贇

編輯｜海若鏡

2024年，國內生物醫藥投資市場的低落情緒依舊。一些被預期會“逆勢上揚”的賽道沒能激起水花，“不看Biotech了”“回國後就沒想到會遇上沒人投這種情況”的聲音仍然貫穿在上半年的許多交流中。

但即使處在行業整體遇冷期，藥物遞送仍然備受資本市場關注。據動脈網數據，近3年來，國內藥物遞送技術市場的投融資金額超過400億元。其中，位居前兩位的偶聯和核酸納米載體技術領域均超過百億元。

“隨着基因核酸藥物快速發展，藥物不僅是以過去想象的小分子抗體形態存在，而是一個個基因代碼，透過核酸‘軟件’將疾病細胞重新編碼爲健康細胞。但這類‘可編程藥物’不具備成藥性，需通過納米載體將序列遞送至靶細胞裡釋放。”近期完成C輪融資後，劑泰醫藥聯合創始人、CEO賴才達這樣對36氪等媒體解釋藥物遞送賽道“火熱”的原因。

劑泰醫藥專注於“AI+藥物遞送”技術佈局，打造多器官靶向遞送系統，加速CGT、核酸藥物等領域產品開發，36氪此前曾對其進行詳細報道（附鏈接）。本次，劑泰醫藥的C輪融資募資金額達1億美元，由中金資本旗下基金領投，太平香港保險科創基金跟投。募資資金主要用於推進AI+藥物遞送平臺建設和自研管線發展。

成立至今，劑泰醫藥累計完成近3億美元融資，此前投資方包括紅杉中國、國壽股權、人保股權、五源資本等。

在賴才達看來，藥物遞送“是強需求驅動的方向”。過去數年間，基因治療、核酸藥物等前沿領域的興起、產品獲批及應用，不斷突出了遞送系統在成藥過程中的作用。根源上講，這是因爲mRNA、siRNA、CRISPR等技術“一旦解決遞送問題，成藥性會非常好”。因此，遞送載體本身已經逐步從“工具”的角色中突圍，成爲潛在的助推新療法出現的方法。

此外，該賽道火熱部分也得益於新冠疫情。有投資人提到，疫情期間mRNA疫苗的開發使得“LNP作爲新型遞送載體的安全性和有效性獲得驗證”。比如，Moderna、BioNTech兩家核酸企業的mRNA新冠疫苗均使用了LNP遞送技術。

不過，遞送載體本質上十分複雜，比如“作爲目前配置和遞送核酸藥物的標準方法，LNP通常由4種及以上脂質成分組成”。而每種脂質其實都有獨特的化學結構和不同的物理化學性質，能夠獨立地被優化。因此，想從中“尋找到最佳組合的難度猶如大海撈針”。

針對此，劑泰醫藥的解法是通過將數據驅動的AI算法，和高通量篩選、實驗平臺相結合，進行更加全面的篩選。“我們主要從Decode、Design、Deliver這3個維度突破藥物遞送難題。Decoding環節，基於公司的幹/溼實驗大數據平臺，我們解碼生物和納米材料之間複雜作用關係，以此建立一個AI大模型。再應用蛋白結構的模擬計算能力分析、預測納米材料在人體內到底有什麼樣的生物分佈，在不同的器官靶向有哪些特徵；然後，以此爲基礎進行設計，通過遞送大模型PhatGPT的深層算法，生成大量的新的納米元件；最後，再透過強化學習迭代指引幹/溼實驗迭代系統，精準設計遞送的條件，把藥物送病竈，從而加速賦能藥物開發。”

目前，公司已自主研發了AI驅動的核酸遞送系統設計平臺（AiLNP）、AI驅動mRNA序列設計平臺（AiRNA）、AI驅動小分子製劑設計平臺（AiTEM）三個“AI+技術平臺”。

此外，基於公司現有的藥物遞送平臺和生成式AI技術，劑泰醫藥還開發出一項METiSLipidLM脂質語言模型和PhatGPT脂質生成模型, “打造百萬級脂質庫”, 從而突破了國際專利壁壘；並結合創新性的分子模擬技術，模擬LNP在體內外的各個微觀過程，實現多器官靶向納米材料開發。

以劑泰醫藥在肝靶向領域的佈局爲例，已公開發表的相關動物實驗數據顯示，AiLNP平臺的肝靶向LNP遞送效率約爲行業標準的20倍，這代表着“成藥性大規模提升”。“以一項腫瘤適應症爲例，透過更好的表達量，我們實現了蛋白在局部的高表達，小鼠實驗模型爲100%CR，實現了比對標品種更好的藥效，具體結果預期在明年發佈。”賴才達表示。

此外，劑泰醫藥還佈局了包括全身肌肉、腦、免疫器官、腫瘤在內的靶向遞送技術，尋找核酸基因藥物在腫瘤、代謝疾病、自免疾病、神經老化疾病等適應症領域的成藥機會。

生產工藝環節，劑泰醫藥已搭建“端到端的LNP CMC工藝”，在設備、生產芯片、工藝流程環節具備相對完整的轉化能力。

商業化方面，劑泰醫藥主要通過自研管線，以及合作管線開發形式進行，管線覆蓋以小分子藥物和mRNA爲主的核酸藥物，涉及腫瘤、中樞神經系統疾病、肝病等適應症。其中，進展最快的小分子管線已於去年6月推進至三期臨牀開發；mRNA免疫治療管線也將於今年進入臨牀。