骨髓細胞嵌合率100%！陸科學家首次完成基因編輯治療愛滋
大陸的鄧宏魁以及吳昊研究組11日發表論文，宣告中國大陸科研人員首次完成基因編輯幹細胞治療愛滋病和白血病患者。鄧宏魁研究組建立了利用CRISPR/Cas9進行人造血幹細胞基因編輯的技術體系，可用以長期穩定地重建人的造血系統，其產生的外周血細胞具有抵禦HIV（愛滋病）感染的能力。
《北京青年報》報導，CRISPR/Cas9系統是一種存在於古細菌中的針對入侵病毒和質粒的適應性免疫系統，可直接與DNA靶標鹼基配對，隨後啓動機體的自我損傷修復機制。
該研究在愛滋病患者化療之後，研究人員篩選適配骨髓，在進行CCR5基因的CRISPR編輯之後，回輸到患有白血病合併愛滋病的患者體內，並進行了長達近兩年編輯效果的評價。
▲愛滋病毒會與T細胞結合，進而造成感染。（圖／美聯社）
研究發現，在移植後4周，患者白血病處於完全緩解狀態，供者型骨髓細胞嵌合率達100%，經過長達19個月的隨訪發現，患者白血病處於持續完全緩解狀態，供者型細胞完全嵌合。
報導指出，在成體造血幹細胞上的基因編輯，只侷限在造血幹細胞及其分化產生的血細胞中，而不會對其他組織器官及生殖系統產生影響，以CRISPR爲代表的基因編輯技術有望爲愛滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等血液系統相關疾病的治療帶來新的契機。
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