《產業》國際罕藥藍海 臺灣孤兒藥產業突起

近10年來得益於FDA持續頒發多種審查措施，激勵行業投入開發罕見疾病藥物，孤兒藥在FDA獲批的新興療法中的比例逐年上升，2020年佔比超過六成。臺灣孤兒藥產業也已經成長至超過20家藥廠，異軍突起成爲生技醫藥類股一支新尖兵。

據統計，罕見疾病的平均確診時間長達5~7年，而目前已知逾7,000種罕病，影響全球約3.5億人，但只有約200種疾病具有已覈准的藥物治療方式，罕病藥物的開發現階段仍爲一片藍海。研究機構Global Market Insights預估，至2026年全球罕見疾病治療市場規模將達3,171億美元，2020-26年的複合成長率爲12.2%，主要來自全球罕見疾病病例數增加、各國政策推動以及更多的新藥研發與上市。

仁新醫藥事業開發處黃先龍副處長認爲，「開發罕病藥物最大的挑戰，還是病患招募，尤其是招募到適合的病患。」他並期待臺灣的政策與法規環境，可以對發展罕病藥物更友善。例如仿效美國FDA的加速批准(Accelerate Approval)或是有條件批准(Conditional Approval)。讓藥物在確認其安全性及潛在有效性後，在臺灣提早上市，讓罕病病患可以及早接受治療。

仲恩生醫協理何智元表示，罕病藥物的開發時程長，市場相對較小，若無足夠的支持與誘因，難以讓生技與製藥公司投入資源開發罕病藥物。因此，需要多方面的整體配套措施來支持，尤其是政府立法訂定大方向、確立原則，是非常重要的第一步。

他並指出，目前政府對罕病的補助，很大部分是補助臨牀使用的上市藥物，而目前這些藥物仍由國外藥廠寡佔，「如果大部分的費用都運用於進口藥物，將難以長期建立臺灣自有的罕病藥物開發的價值鏈。」因此建議，政府可依照已訂立的大方向、以及對罕病重視的原則，做跨部會的整合與研擬行動方案，使這些原則能落實在執行與作業層面。