渤健中國:全球首個SOD1-ALS疾病修正治療藥物托夫生注射液在中國獲批
10月8日,渤健中國宣佈,中國國家藥品監督管理局附條件批准托夫生注射液(商品名:凱盛迪)用於治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側索硬化(ALS)成人患者。凱盛迪是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物,可通過減少SOD1蛋白合成,減少毒性SOD1蛋白的蓄積,從而減輕運動神經元的損傷,減緩疾病進展。
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