亞盛醫藥原創藥耐立克新適應症成功納入新版醫保目錄，推動患者可及性提升
亞盛醫藥原創藥耐立克新適應症成功納入新版醫保目錄，推動患者可及性提升
21世紀經濟報道 21財經APP
11月28日，國家醫保局召開新聞發佈會，介紹2024年國家醫保藥品目錄調整工作，並公佈新版藥品目錄。
本次調整後，目錄內藥品總數將增至3159種，其中西藥1765種、中成藥1394種，腫瘤、慢性病、罕見病、兒童用藥等領域的保障水平得到明顯提升。在今年談判/競價環節，共有117個目錄外藥品參加，其中89個談判/競價成功，成功率76%、平均降價63%，總體與2023年基本相當。
值得注意的是，亞盛醫藥的原創1類新藥——奧雷巴替尼（耐立克），此次新適應症以簡易續約方式納入，原目錄內適應症成功續約，這意味着其獲批的所有適應症均已納入國家醫保目錄，成爲本次調整中的亮點之一。此次調整後，耐立克的醫保支付範圍爲：T315I 突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）的成年患者；對一代和二代酪氨酸激酶抑制劑（TKI）耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者。
亞盛醫藥董事長、CEO楊大俊博士表示：“耐立克新適應症以簡易續約方式納入新版國家醫保藥品目錄，再次證明耐立克是滿足患者急需、填補臨牀空白的重磅創新藥物。”
隨着耐立克新適應症的醫保覆蓋，亞盛醫藥的商業化潛力得到進一步激發。未來，亞盛醫藥有望通過持續的研發投入與創新突破，推動更多潛力藥品的上市，助力其在激烈的行業競爭中脫穎而出。
耐立克適應症全面納入醫保
2024年醫保目錄調整的申報條件主要包括近5年新上市或修改說明書的藥品、罕見病用藥、國家鼓勵研發的兒童藥和仿製藥以及國家基本藥物等。
經相應程序，本次調整共新增91種藥品，其中腫瘤用藥26個（含4個罕見病）、糖尿病等慢性病用藥15個（含2個罕見病）、罕見病用藥13個、抗感染用藥7個、中成藥11個、精神病用藥4個，以及其他領域用藥21個。同時，調出了43種臨牀已被替或長期未生產供應的藥品。
本次醫保談判中，亞盛醫藥原創1類新藥耐立克也傳來捷報。
耐立克用於治療對一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的CML-CP成年患者的新增適應症，通過2024年國家醫保藥品目錄調整談判藥品簡易續約程序成功納入新版國家醫保藥品目錄。
此前，耐立克的首個適應症，即治療T315I 突變的慢性髓細胞白血病（CML）慢性期（-CP）或加速期（-AP）的成年患者，被納入2022年版醫保目錄，並於此次成功續約。
這也意味着，目前耐立克已上市的所有適應症均已納入國家醫保藥品目錄。
自2017年以來，國家醫保藥品目錄經過六輪調整，共新增744個藥品。而歷經多年的持續更新和完善，已初步形成了符合國情、與國際接軌、系統科學的醫保談判底價測算技術和方法。
復旦大學教授、2024年國家醫保藥品目錄調整藥物經濟學專家組組長陳文指出，2024年測算技術和方法的優化與完善，進一步詮釋了“創新價值”與“理性價格”的有機結合。通過建立“以患者健康獲益”爲核心的多維價值評估體系，引導醫藥行業瞄準真創新，努力創造更高的臨牀價值，樹立了支持創新的鮮明導向。
7輪調整，在准入階段爲530種談判新增藥品建立了全國統一的醫保支付標準，推動形成了符合中國國情的創新藥價格體系，兼顧了參保人和醫保基金的承受能力、臨牀合理的用藥需求、企業投入和回報等因素，爲創新藥在各方共贏基礎上實現可持續發展奠定了基礎，提升了對創新支持的穩定性和可持續性。
因此，此次耐立克已上市的所有適應症全部納入新版國家醫保藥品目錄，再次證明了耐立克是滿足患者急需、填補臨牀空白的重磅創新藥物。
據瞭解，自2001年以來，酪氨酸激酶抑制劑（TKI）的誕生顯著提升了慢性髓性白血病（CML）患者的生存率，然而，隨着靶向藥物的普及，獲得性耐藥問題逐漸突出，其中50%以上的耐藥與BCR-ABL激酶區突變有關，最常見的是T315I突變，佔突變類型的10%-30%。在耐立克獲批前，國內對TKI耐藥或不耐受以及T315I突變患者長期缺乏針對性的治療藥物。
耐立克的成功上市打破了國內長期的“無藥可醫”局面。耐立克是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，獲國家"重大新藥創制"專項支持，爲全球層面“Best-in-class”（同類最佳）潛力新藥。該藥物的上市填補了國內臨牀治療空白，具極大社會價值。
自上市以來，耐立克的臨牀價值和潛力在國內外腫瘤領域得到了廣泛認可。銷售數據再次證明了這一點。亞盛2024半年報顯示，報告期內，耐立克實現銷售收入人民幣1.13億元，環比增長120%，同比增長5%。
而新適應症獲批進入醫保，在進一步激發耐立克商業化潛力的同時，也有望大大減輕患者的醫療負擔，提升藥物的可及性。
研發管線“厚積薄發”
從結果來看，此次醫保談判大力支持藥品創新。
今年目錄調整範圍以新藥爲主，新增的91種藥品中有90種爲5年內新上市品種。本次醫保談判將包括1類化藥、1類治療用生物製品、1類和3類中成藥在內的“全球新”作爲重點支持對象，確保“好鋼用在刀刃上”。新增91種藥品中38種是“全球新”的創新藥，無論是比例還是絕對數量都創歷年新高。在談判階段，創新藥的談判成功率超過了90%，較總體成功率高16個百分點。
由此可見，醫保基金是在“真金白銀”支持創新藥發展。
具體來看，國家醫保局醫藥管理司司長黃心宇解釋，醫保部門近年來開展了多方面工作支持創新藥發展。
一是建立全面支持創新藥發展的准入機制，樹立支持創新的鮮明導向。自2020年起，實施企業申報制，聚焦5年內新上市藥品，通過增加評審創新權重、談判階段體現創新價值、續約階段降價保護等措施，形成全流程支持體系。以2024年調整爲例，38種創新藥新增入目錄，創新藥成功率顯著高於總體水平，創歷年新高。
二是助力構建覆蓋13億多人口的全國統一大市場，支持創新藥快速進入市場獲得合理市場回報。取消地方增補權限，實現醫保藥品範圍統一，通過掛網談判藥品、醫院應配盡配、支持“雙通道”等措施，加快創新藥市場化和臨牀應用。監測數據顯示，去年新增的105種談判藥品，今年10月銷量較年初增長近6倍，放量顯著。
三是建立健全藥品創新價值評估機制，着力實現“支持真創新、真支持創新”。結合中國實際與國際經驗，優化藥品評價方法，從安全性、有效性、創新性等維度量化臨牀價值，建立全生命週期藥品價值評估體系，爲識別和評估創新價值提供科學依據。
得益於醫保的支持，創新藥企看得到合理利潤回報，銷售增量爲企業發展源源不斷“造血”，從而“反哺”研發管線。
醫藥企業研發投入穩步上升成爲趨勢，一改過去“重銷售、輕研發”的現象。有研究表明，自2018年至2023年，我國醫藥上市企業銷售費用佔比從17%降至13.7%，研發費用佔比從1.8%增至4.7%，呈現逐年上升的良好勢頭。
其中，作爲“國產創新藥標杆”，亞盛在研發上的投入上更是尤爲突出。
大量投入也讓亞盛迎來了管線的厚積薄發。
一方面，已成功上市的產品從未停止探索新的適應症。在CML之外，耐立克在費城染色體陽性（Ph+）急性淋巴細胞白血病（ALL）的治療領域也頗具潛力，正在開展治療初治Ph+ ALL患者的全球註冊III期臨牀研究，有望成爲國內首個獲批用於Ph+ ALL一線治療的TKI。在實體瘤領域，該品種也獲批開展一項治療琥珀酸脫氫酶（SDH）缺陷型胃腸道間質瘤（GIST）患者的全球註冊III期研究，且已獲CDE納入突破性治療品種。這意味着未來耐立克有望不斷擴展適應症，惠及更多患者。
另一方面，在研產品有望助推亞盛商業化的進一步發展。2024年11月17日，亞盛自主研發的新型選擇性Bcl-2抑制劑APG-2575的新藥上市申請（NDA）已獲國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）受理，並被納入優先審評程序，用於治療難治或複發性（r/r）慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）。APG-2575被業內譽爲下一個重磅炸彈藥物。隨着APG-2575商業化逼近憑藉其潛在的商業價值，該藥物的順利上市預計將成爲亞盛醫藥實現持續盈利、高速發展的關鍵一環。
此外，亞盛還有諸如APG-115、APG-2449、APG-5918等潛在的First-in-Class/Best-in-Class在研產品，爲未來發展帶來給多可能。
本文僅供參考，不構成投資建議，投資者據此作出決策需自甘風險