國產創新藥獲美FDA批准成功率不到2%！數字化應對出海合規挑戰

近年來，隨着中國醫藥企業國際化步伐的加快，包括美國FDA在內的藥品監管機構對中國製藥企業的監管力度也在不斷加強。中國企業在醫藥研發領域面臨的衆多挑戰中，最關鍵的一個問題在於解決合規性，並提升研發效率。

又有企業收到美國FDA警告

就在上週，恆瑞醫藥收到美國FDA發出的警告信。儘管恆瑞醫藥稱此次受警告的生產場地並非其主要生產基地，且涉及的仿製藥品種也並非公司的核心業務，但這反映了中國藥企出海面臨的普遍監管挑戰。

據美國FDA官網統計，FDA在近三個月內已發出143封警告信。其中，中國企業收到的警告信就有11封。今年上半年，中國企業收到的FDA警告信數量也遠超往年。

FDA在現場檢查後拒絕批准藥物，很大一部分原因是在檢查中發現藥物研發生產的不規範。2019年至今，順利獲得美國FDA批准上市的國產創新藥僅有7款。據《自然》旗下綜述雜誌《自然評論藥物發現》數據統計，2007年1月1日至2023年12月31日期間，177家中國製藥公司的350個創新藥物從臨牀一期走到FDA批准的成功率僅1.7%。

業內人士對第一財經記者表示，儘管中國製藥企業在成本效益和快速生產能力上具備顯著優勢，但在生物醫藥出海時的合規性更爲重要，企業要摸清美國FDA等機構的監管審批要求，才能提升出海的成功率。

“已經獲得FDA創新藥批准的中國製藥公司都有一個共同的特點，就是非常重視合規性，並且肯投入。”一位生物醫藥領域全球投資人對第一財經記者表示。

據瞭解，當一款藥物遞交FDA審批後，FDA的檢查人員會抵達工廠現場，對企業的生產體系、生產流程、實際操作、倉儲及質量體系進行嚴格的審查，每一個回答都需要高度細化，每一個數據都需要有確切的記錄和來源。

數字化投入如何加速新藥獲批

去年11月，和黃醫藥腫瘤藥物呋喹替尼獲得美國FDA批准，成爲繼百濟神州的澤布替尼之後，又一款成功在美國上市的國產小分子抗腫瘤藥。就在上個月，這款藥物又獲得了歐盟監管機構的批准。

在近日舉行的一場醫療數字化行業生態大會上，和黃醫藥質量管理執行總監朱慶鋒對第一財經記者表示：“對於藥企而言，合規性要求是第一位的。監管機構如何來檢查你是否合規？那就是要看電子化檔案記錄是不是規範，系統化的操作有沒有錯誤等等，這些都對企業的數字化提出了更高的要求。”

朱慶鋒表示，近年來，和黃醫藥在數字化方面加大投入，投入的程度令禮來這樣的製藥巨頭都頗爲吃驚。“我們之所以這樣投入，很重要的原因就是爲了滿足藥物出海時的監管要求。”他告訴第一財經記者，“在新藥的申報中，如果美國FDA這些監管機構提供了零缺陷的檢查結果，那麼藥物成功獲批的可能性還是很大的。”

和黃醫藥臨牀運營負責人楊彬也對第一財經記者表示，數字化技術已經覆蓋了臨牀試驗數據的收集、分析、管理和質量管控等多個環節，尤其是在臨牀試驗的設計方面，可以制定相對合理的目標，在提高創新藥出海獲批的速度方面，有明顯的推動作用。

“美國FDA還是拿數據說話，只要數據足夠紮實，符合監管的標準，一般不會拒絕批准。”楊彬說道，“但如果不去按照監管的要求合規地去做，那麼就會有比較大的風險。”

再鼎醫藥IT副總裁蔡康宏認爲，對於生物醫藥公司而言，數字化轉型是將散落的技術實驗，轉向更系統化戰略的制定和執行。“數字化是企業爲了驅動業務增長，必須要做的一件事情。”他表示。

利用數字化賦能醫藥研發正在成爲藥企“降本增效”的選擇，跨國數字醫療軟件企業也從中看到了中國生物醫藥市場的發展機遇。

醫療數字化軟件公司Veeva研發雲亞太總經理Chris Shim對第一財經記者表示：“中國是我們亞太地區最大的市場，我們近幾年加大對中國市場的研發投入，主要是因爲關注到中國生物藥企正在調整戰略，它們現在有更明確的目標，而不是像過去那樣盲目地進行藥物開發。”

“近年來，出海已經成爲國內創新藥企的必選題，符合全球監管標準的醫療軟件平臺能通過提供貫通新藥研發上市全生命週期的數字化解決方案，賦能藥企從臨牀數據和臨牀運營、到質量管理和註冊申報等各個環節，提升中國生物藥企的全球競爭力。”他說道。