孤兒藥商機誘人 臺廠有望待價而沽

法人表示，孤兒藥開發臨牀試驗規模小，有加速審查優勢和定價高的優勢外，也可能擴大其他適應症，而增加「身價」。

例如藥華藥的Besremi，除了治療真性紅血球增多症（PV）外，擴大適應症血小板增生症，已進入三期臨牀，有機會在今年底解盲。

生華科的CK2抑制劑Silmitasertib（CX-4945），不僅治療髓母細胞瘤取得孤兒藥資格，目前也在進行治療膽管癌、基底細胞癌和COVID-19的臨牀。

元大投顧認爲，罕病新藥開發已成新顯學，1983年美國通過孤兒藥法案後，覈准的孤兒藥已從38個提升至2021年的638個。全球孤兒藥市場規模將從去年的1,730億美元，成長至2026年的2,730億美元，且前十大暢銷孤兒藥，每項藥品年銷售額可達30億～130億美元。

今年3月初安基治療罕見疾病－甘迺迪氏症小分子新藥AJ201，以2.5億美元授權美國那斯達克上市生技新藥公司Avenue Therap eutics Inc，並享有歐美市場超越兩位數的銷售分潤，在在都說明罕病新藥商機誘人，臺廠有機會「吸金」。