幹細胞和細胞治療適應症不斷拓寬 UCAR-T或成未來趨勢 | 行業觀察

財聯社9月8日訊（記者 何凡）作爲當今醫學領域的關鍵前沿技術和戰略性新興產業，生物醫學與細胞產業備受社會關注。在9月7日-8日舉行的“第三屆天府幹細胞與細胞治療大會”上，相關領域專家指出，除血癌、骨髓瘤外，幹細胞與細胞治療未來還可運用於帕金森等多種疾病領域，而科學評價其臨牀前安全性和有效性是一個重要挑戰。

細胞治療產業已呈現出由罕見病到常見病，從定製型走向通用型等趨勢，從產業發展角度出發，面對當下的審批政策和投融資環境，研發企業如何擁有現金流，從而“自我造血” 尤其關鍵。有參會專家和企業人士認爲，出海、“前院後工廠”模式等都是行之有效的方法。

科學評價臨牀前安全性和有效性至關重要

隨着傳奇生物的西達基奧侖賽注射液8月在國內獲批上市，國內已有6款CAR-T療法獲批。近年來，細胞治療產業飛速發展，免疫細胞、幹細胞等多種細胞治療藥物處於臨牀前或臨牀開發階段，爲血液系統惡性腫瘤等復發或難治性疾病提供了有效的治療手段。

9月7日，由中國生物材料學會指導，四川省幹細胞技術與細胞治療協會主辦的“第三屆天府幹細胞與細胞治療大會”在成都開幕，大會以“醫藥科技協同創新·健康產業融合發展”爲主題。

主旨大會中，有專家提到，幹細胞和細胞治療“從基礎到臨牀”成爲一種趨勢。中國科學院院士季維智表示，通過試驗證明基因工程幹細胞是一種治療PD（帕金森病）可行的策略，相比於此前使用的深部腦刺激（DBS）和口服左旋多巴等方式，通過在間充質幹細胞中表達合成多巴胺神經遞質的基因，能獲得穩定的細胞產品，經檢測其能穩定分泌多巴胺，移植策略治療效果穩定，費用低，可使大多數PD患者獲得理想的治療獲益。同時幹細胞治療還可用於治療杜氏營養不良症等疾病。

目前的細胞治療領域發展可謂方興未艾，今年上半年，北京市藥品監督管理局爲鉑生卓越生物科技（北京）有限公司核發了全國第一張幹細胞《藥品生產許可證》，適應症爲激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

四川大學華西醫院教授王莉表示，截至今年6月，全球已有上千款細胞治療產品獲批，其中幹細胞治療產品超過20款，主要是造血幹細胞、間充質幹細胞，中國沒有獲批上市的幹細胞治療產品，但獲臨牀許可項目共計80餘款。

“這意味着，未來將有更多安全、有效的幹細胞藥物有望進入市場，將進一步激發企業和科研機構的創新活力。”王莉表示，幹細胞產品已成爲疾病治療的變革方式，如何科學評價其臨牀前安全性和有效性，獲得能夠指導臨牀試驗，具有臨牀轉化價值的試驗數據，保障人體安全，已成爲當前國際社會的一個重要挑戰。

“前院後工廠”模式助力企業生存

幹細胞和細胞療法管線推進、產品上市如火如荼，但價格昂貴、產品可及性不盡如人意等因素爲該領域的商業化帶來困擾，面對越來越多的入局者，研發企業如何更好地生存？投資者更偏好哪種類型的企業？

對此，在“投融資與產業發展論壇”中，富海中小企業發展基金股權投資管理有限公司副總經理王培俊認爲，當下細胞治療領域有四個趨勢：由體外單基因編輯走向複雜編輯；從血癌領域擴大到自免及其他疾病；適應症由罕見病拓展到常見病；從定製型走向通用型。未來，UCAR-T（通用型CAR-T）或許會是腫瘤細胞療法的方向，它價格成本低，能極大提升藥物可及性。

目前，我國獲批上市的CAR-T療法均爲自體CAR-T療法，而從全球範圍看，也僅一款UCAR-T產品上市，2022年，全球首款UCAR-T療法Ebvallo獲歐盟委員會批准上市，用於治療既往接受過至少一次治療的EB病毒（EBV）相關的移植後淋巴增殖性疾病（EBV+ PTLD）患者。

王培俊進一步表示，“把細胞平臺作爲一種平臺技術，短期戰略是搶佔‘低垂果實’，遠期戰略重在管線佈局和渠道。企業應該運用好中國細胞治療行業監管雙軌制體系，以及國內的IIT政策紅利，爭取佈局重點三甲醫院，考慮‘前院後工廠’等模式，並提供完善的治療方案，例如在抗腫瘤領域，加快與手術、放療、化療、靶向等聯合治療。”

對此，錦欣生殖（01951.HK）副總裁劉竑昆表示認同，“幹細胞治療面臨一系列的投資困局，如估值高、過審時間不確定、年化回報難以測算、部分研發企業技術壁壘不明顯等問題。”他建議可區分不同幹細胞的支持政策，例如：可對間充質幹細胞制定一定的放行標準，同時篩選允許符合質控標準、安全性有保障的醫院應用幹細胞治療，讓研發企業有現金流，實現“自我造血”。

四川中試研發有限公司總經理助理陳國軍則認爲，幹細胞治療領域發展有很多制約因素，例如在目前大環境下很多研發型企業很難有合規的收入，只能靠融資，如何生存是至關重要的。對此，陳國軍認爲，“第一可以出海，到一些有幹細胞療法獲批的國家去，如美國、日本等；第二，利用自身掌握的細胞技術，做一些細胞周邊的產品，例如從事外泌體等其他醫藥健康領域的工作。”