ALS研究取得突破性進展 新基因療法或能減緩“漸凍症”病程

財聯社4月30日電，肌萎縮側索硬化症（ALS）研究取得突破性進展。據瑞典于默奧大學官網27日報道，一種美國研發的反義寡核苷酸（ASO）藥物Toferson顯著減緩了一名ALS患者的疾病進程。服藥4年後，該患者仍可爬樓梯、從椅子上站起來、正常吃飯說話，過着積極而充實的社交生活。該研究旨在評估一種爲SOD1突變漸凍症患者開發的新基因療法。通過鞘內注射給藥，靶向突變SOD1基因的mRNA，促進其降解，從而減少突變型SOD1蛋白和神經絲輕鏈NFL（漸凍症生物標誌物）。 (科技日報)